Am LMU Klinikum ist weltweit die erste Patientin mit Myasthenia gravis in die Studie eingeschlossen worden. Myasthenia gravis (auch Myasthenie) ist eine seltene Autoimmunerkrankung. Bei Betroffenen stören fehlgesteuerte Antikörper die Kommunikation zwischen Nerv und Muskel. Dadurch ermüdet die Muskulatur an verschiedenen Stellen des Körpers, vor allem unter Belastung und bei Müdigkeit.
Häufig betroffen sind die Augen: Die Augenlider fallen zu und die Betroffenen sehen zudem häufig Doppelbilder. Bei einem schweren Verlauf der Krankheit leiden die Patienten unter einer deutlichen Muskelschwäche ihrer Arme und Beine, zudem können lebenswichtige Funktionen wie Sprechen, Schlucken und v.a. die Atmung stark beeinträchtigt sein.
„Einen Patienten mit progredienter Multipler Sklerose konnten wir ebenfalls schon im Rahmen der Studie mit CAR-T-Zellen behandeln, ein weiterer Patient mit Multipler Sklerose ist geplant“, sagt Prof. Dr. Tania Kümpfel vom Institut für Klinische Neuroimmunologie.
Die CAR-T-Zell Infusion erfolgte bereits komplikationslos auf der hämatologischen Station im Haus. Die Patientinnen und Patienten werden weiter engmaschig von der Neuroimmunologie gemeinsam und in enger Abstimmung mit der Hämatologie beobachtet und betreut.
Voraussetzung für die Durchführung dieser durchaus komplexen Phase 1 Studie ist die sehr gute Zusammenarbeit in einem interdisziplinären Team an einem universitären Zentrum, allen voran zwischen der Neuroimmunologie und der Hämatologie am LMU Klinikum. Weitere studienrelevante Abteilungen am LMU Klinikum sind unter anderem vor allem die Abteilung für Transfusionsmedizin, Zelltherapeutika und Hämostaseologie (ATMZH) – dort erfolgt die zur Herstellung der CAR-T-Zellen erforderliche Leukapherese – sowie Neuroradiologie, Neurologie, Laboratoriumsmedizin und das Max von Pettenkofer-Institut.
Der Standort Großhadern zur Durchführung dieser Studie am LMU Klinikum ist daher ideal. Das Institut für Klinische Neuroimmunologie hat große Expertise bei der Behandlung neuroimmunologischer Erkrankungen, nimmt seit über 20 Jahren an internationalen Studien teil und betreut viele Patientinnen und Patienten mit neuroimmunologischen Erkrankungen. Zum anderen besteht bereits eine sehr große Expertise zum Einsatz von CAR-T-Zellen und Management dieser Therapie in der Hämatologie: dort wurden bereits über 150 Patienten mit CAR-T-Zellen behandelt.
