Forschungsverbund mitoNET stellt wichtige Weichen für neue Therapiemöglichkeiten bei mitochondrialen Erkrankungen

Neue medizinische Erkenntnisse und maßgeblich auch Vorarbeiten der vergangenen zehn Jahre aus Forschungsprojekten des bundesweit vernetzten mitoNET-Verbunds haben es ermöglicht, dass erste Therapiemöglichkeiten für Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen entwickelt werden konnten.

„Wir führen inzwischen zahlreiche Therapiestudien durch, die direkt an den Prozessen angreifen, die zu mitochondrialen Erkrankungen führen. Dies schließt auch die Gentherapie ein. Umso wichtiger ist jetzt, dass wir korrekte Diagnosen stellen können und die Patientinnen und Patienten in Registern und Studien zum natürlichen Verlauf erfassen. Diese Daten ermöglichen die bestmögliche Studienplanung sowie den raschen Einschluss von Patienten in Studien („trial readiness“)“, sagt Prof. Thomas Klopstock vom Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik des LMU Klinikums.

Über mitochondriale Erkrankungen:

Mitochondriale Erkrankungen entstehen durch Störungen in den Mitochondrien. Diese Organellen stellen die Energieversorgung der Zellen sicher und übernehmen weitere wichtige Funktionen. Prinzipiell kann jedes Organ in jedem Alter und mit jedem Schweregrad betroffen sein, sodass es sich um eine heterogene Krankheitsgruppe mit sehr vielen unterschiedlichen Symptom-Konstellationen handelt.

Über das Netzwerk mitoNET:

Das Netzwerk mitoNET gehört zu den insgesamt elf Forschungsverbünden für seltene Erkrankungen, die vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) aktuell gefördert werden. Auch die anderen Forschungsverbünde verfolgen das Ziel, möglichst schnell neue wissenschaftliche Erkenntnisse zu seltenen Erkrankungen in eine verbesserte Patientenversorgung einfließen zu lassen. Ein weiteres Plus: Die neuartigen Ergebnisse zu seltenen Erkrankungen haben oft modellhaften Charakter für sogenannte Volkskrankheiten. Vielen Betroffenen kann somit zukünftig besser geholfen werden.

Über die Forschungsverbünde zu seltenen Krankheiten:

Bereits seit 2003 fördert das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) deutschlandweit vernetzte Forschungsverbünde. Das LMU Klinikum ist seit Beginn der Förderlinie an zahlreichen dieser Forschungsverbünde erfolgreich beteiligt, oft als Konsortialführer. Derzeit sind am LMU Klinikum vier aktuell geförderte Forschungsverbünde vertreten: mitoNET sowie GAIN, CONNECT-GENERATE und Treat-ION (Leitung von Teilprojekten der Verbünde).

Die Verbünde organisieren sich in einem Sprecherrat („Research for Rare“) und werden durch ein Koordinierungszentrum in der verbundübergreifenden Zusammenarbeit unterstützt. Die Koordinierungsstelle hat ihren Sitz am LMU Klinikum München, geleitet durch Prof. Klopstock.