Die AG Gentherapie hat die präklinische Entwicklung mehrerer Gentherapieprojekte vorangetrieben. Dazu gehört u.a. die Entwicklung optimierter AAV Vektoren zur verbesserten Therapie der Netzhaut (EMBO Molecular Medicine 2021).

Die Gentherapie-Vektortechnologie, die in der Gruppe entwickelt wurde, war die Basis für die weltweit erste Gentherapiestudie zur Behandlung der CNGA3-bedingten Achromatopsie (ACHM2) am Menschen (JAMA Ophthalmology 2020).

Die AG Michalakis war zudem maßgeblich an der Entwicklung und Translation eines Gentherapie-Ansatzes für die PDE6A-bedingte Retinitis pigmentosa beteiligt. Auch dieses Projekt befindet sich zurzeit in klinischer Erprobung. Ein weiteres Gentherapie-Projekt betrifft die CNGB1-bedingte Retinitis pigmentosa.

Hierzu existiert ein NIH-finanziertes Translationsprojekt, welches Prof. Michalakis mit initiiert hat. Das Projekt wird nun im Rahmen des Bespoke Gene Therapy Consortiums (BGTC) der Foundation of the National Institutes of Health (FNIH) in die klinische Erprobungsphase überführt.

Laufende Forschungsprojekte der AG Michalakis werden unter anderem durch die DFG im Rahmen der Sonderforschungsbereiche SFB1309 und TRR152 sowie die National Institutes of Health (NIH, USA) gefördert.